中新網四川新聞2月3日電 (王鵬 王海納)“一種罕見病創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間，作為臨床醫(yī)生，我充分感受到了國家和相關政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心。”近日，四川大學華西醫(yī)院神經內科主任醫(yī)師周紅雨教授受訪時表示。

　　作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反復發(fā)生和易疲勞，病程長、難治療、易復發(fā)。據估計，我國約有17萬全身型重癥肌無力患者。早在2018年，全身型重癥肌無力即已被納入國家五部委聯合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。

　　全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負擔，不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。

　　周紅雨教授介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等。然而，由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，要實現“雙達標”的重癥肌無力治療目標非常困難。周紅雨教授強調，“重癥肌無力的理想治療目標是達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達標’狀態(tài)�！�

　　周紅雨教授說，作為我國重癥肌無力治療領域的突破性創(chuàng)新藥物，艾加莫德作用機制獨特，能夠清除體內的致病性免疫球蛋白G(IgG)抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現疾病緩解和癥狀控制，并達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”理想治療狀態(tài)，從而實現與疾病和平共處。

　　記者了解到，目前這款罕見病創(chuàng)新藥已被納入四川省單行支付管理藥品目錄，實行“雙通道”管理，患者可在醫(yī)保定點醫(yī)療機構以及醫(yī)保定點零售藥店這兩個渠道落實醫(yī)保報銷政策。納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元左右；納入醫(yī)保后，成都本地患者報銷比例為60%-75%不等，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費用最低5萬多元。

　　“我國重癥肌無力整體治療的標準和水平有望進一步提升，特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質量和長期治療水平將得以改變。”周紅雨教授說。(完)